Hemofili A

Status: Kvarstår

Expertgrupp: Koagulationssjukdomar och plasmaprodukter

Motivering

För behandling av patienter där FVIII-läkemedel med normal halveringstid är aktuell. Läkemedlet är godkänt för alla åldrar.

Effektivt läkemedel för patienter med hemofili A. God förebyggande effekt mot alla typer av blödningar och god effekt mot behandling av blödningar.

Risken för s k inhibitorutveckling är jämförbar med övriga FVIII-koncentrat.

Turoktokog alfa Länk till annan webbplats. ingår bland de läkemedelssubstanser som inte bedöms medföra någon betydande risk för miljön enligt EMAs riktlinjer.

Ozelo M, Misgav M, Abdul Karim F, Lentz SR, Martin-Salces M, Matytsina I et al. Long-term patterns of safety and efficacy of bleeding prophylaxis with turoctocog alfa (NovoEight(®) ) in previously treated patients with severe haemophilia A: interim results of the guardian(™) 2 extension trial. 2015 ;21:436-9. PubMed Länk till annan webbplats.
Tiede A, Klamroth R, Oldenburg J. Turoctocog alfa (recombinant factor VIII). Manufacturing, characteristics and clinical trial results. Hamostaseologie. 2015;35:364-71. PubMed Länk till annan webbplats.

Status: Upptas

Expertgrupp: Koagulationssjukdomar och plasmaprodukter

Motivering

För patienter där behandling med FVIII-läkemedel med förlängd halveringstid är aktuell rekommenderas Esperoct i första hand.

God förebyggande effekt mot alla typer av blödningar. God effekt vid behandling av akut blödning och vid kirurgi.

Esperoct (turoktokog alfa pegol ) kans användas till patienter äldre än 12 år.

Gynnsam kostnadsprofil i jämförelse med andra FVIII-läkemedel. Risken för s k inhibitorutveckling är jämförbar med övriga FVIII-koncentrat.

Turoktokog alfa pegol Länk till annan webbplats. ingår bland de läkemedelssubstanser som inte bedöms medföra någon betydande risk för miljön enligt EMAs riktlinjer.

Lentz SR, Kavakli K, Klamroth R, Misgav M, Nagao A, Tosetto A et al. Turoctocog alfa pegol (N8-GP) in severe hemophilia A: Long-term safety and efficacy in previously treated patients of all ages in the pathfinder8 study. Res Pract Thromb Haemost. 2022;6:e12674. PubMed Länk till annan webbplats.
Tosetto A, Neff A, Lentz SR, Santagostino E, Nemes L, Sathar J et al. Turoctocog alfa pegol provides effective management for major and minor surgical procedures in patients across all age groups with severe haemophilia A: Full data set from the pathfinder 3 and 5 phase III trials. Haemophilia. 2020;26:450-8. PubMed Länk till annan webbplats.

*kan användas till barn över 12 år

Vid behov av långverkande faktor VIII-koncentrat hos barn under 12 år

Status: Kvarstår

Expertgrupp: Koagulationssjukdomar och plasmaprodukter

Motivering

För behandling av patienter där FVIII-läkemedel med förlängd halveringstid är aktuell. Läkemedlet är godkänt för alla åldrar.

Effektivt läkemedel för patienter med hemofili A. God förebyggande effekt mot alla typer av blödningar och god effekt mot behandling av blödningar.

Risken för s k inhibitorutveckling är jämförbar med övriga FVIII-koncentrat.

Efmoroktokog alfa Länk till annan webbplats. ingår bland de läkemedelssubstanser som inte bedöms medföra någon betydande risk för miljön enligt EMAs riktlinjer.

Young G, Mahlangu J, Kulkarni R, Nolan B, Liesner R, Pasi J et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost. 2015;13:967-77. PubMed Länk till annan webbplats.
Mahlangu J, Powell JS, Ragni MV, Chowdary P, Josephson NC, Pabinger I et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014;123:317-25. PubMed Länk till annan webbplats.

Kontakt